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新华财经上海8月8日电 （谷青竹） 近日，国家药品监督管理局正式批准药捷安康的捷恩泰上市。该药物是首个中国自主研发以解决“胆管癌患者经FGFR抑制剂治疗耐药”难题的创新药。
FGFR2融合是一类驱动肿瘤发生的基因重排变异，可见于多种实体瘤，其中肝内胆管癌是FGFR2融合发生率最高的癌种。数据显示，约25.2%的胆管癌患者出现FGFR2融合变异。FGFR抑制剂作为具备跨癌种用药潜力的靶向抗肿瘤小分子药物，临床开发潜力巨大。
北京大学肿瘤医院消化肿瘤内科主任沈琳告诉新华财经，目前的FGFR一代单靶点抑制剂普遍存在患者用药一段时间后出现获得性耐药的问题，导致临床治疗失败，后续无药可用。
据悉，FGFR2靶点经治耐药是世界性临床难题，此前海外包括Relay在内的多家药企布局该方向临床试验，但均出现治疗失效、临床终点未达预期的结果。目前，中美治疗指南对于胆管癌耐药患者均无高等级推荐用药。若缺少有效靶向方案、仅能选择疗效有限的化疗，患者生存期将十分有限。
“目前，发生耐药的病人在无药治疗状态下生存期最多为20个月左右。如果能解决FGFR抑制剂耐药性问题，就有望实现患者5年生存率的可观提升。”沈琳表示，这是临床需求上亟待填补的一个空白，而解决思路则在于开发多靶点FGFR抑制剂。
此次获批上市的捷恩泰，正是一款差异化的多靶点FGFR抑制剂。值得关注的是，胆管癌FGFR抑制剂耐药人群整体基数有限，对应的细分需求市场并不大。“药物研发不能只盯着高发大癌种，患者基数较小的罕见亚型疾病领域存在巨大的未满足需求。”在沈琳看来，布局小众靶点药物虽然收益有限，但开发“救命药”体现的是药企的社会责任感与济世情怀。
“目前，国内药监部门已经针对罕见肿瘤创新药开通优先审批通道，有效加快药物上市节奏，提升患者可及性。未来，期待医保端针对肿瘤罕见亚型推出更多配套优惠扶持政策，全链条支撑小众靶点新药研发。”沈琳表示。
根据临床规范要求，患者使用FGFR抑制剂前，需先获取肿瘤病理样本并完成基因测定，以此明确体内是否存在FGFR2相关基因变异，作为能否开展靶向治疗的判定依据。
